O medicamento mais caro do mundo é o Zolgensma. Este tratamento é usado para a atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara e severa que afeta o controle muscular. Zolgensma é uma terapia gênica que fornece uma cópia funcional do gene necessário que falta nos pacientes com AME, o que pode significativamente melhorar sua qualidade de vida e expectativa de vida.
O custo de uma única dose de Zolgensma pode ultrapassar 2 milhões de dólares, tornando-o extremamente caro. Esse alto custo reflete o uso de tecnologias avançadas de terapia genética e o potencial de oferecer um tratamento significativamente transformador, que em muitos casos pode ser considerado uma cura, reduzindo assim os custos de tratamentos contínuos e cuidados ao longo da vida para os pacientes com essa condição debilitante.
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